降血脂新藥PCSK9抑制劑搶灘登陸 “他汀”力挽狂瀾
作者：佚名 來源:醫藥網 2018-8-24 
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國家藥品監督管理局日前公布信息，根據《中華人民共和國藥品管理法》和中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》的精神，為加快境外已上市臨床急需新藥進入我國市場，國家藥品監督管理局、國家衛生與健康委員會組織有關專家，對近年來美國、歐盟或日本批準上市新藥進行了認真的梳理，遴選出了Alectinib Hydrochloride等48個境外已上市臨床急需新藥名單。
剛需推動新藥上市
迄今為止，國內外臨床上對家族性高膽固醇血癥的管理中，他汀仍是首選藥物。與此同時，在降膽固醇差異化、個性化治療的發展進程中，他汀也表現出部分純合子型家族性高膽固醇血癥的治療不足，臨床上應用他汀類藥物在控制低密度脂蛋白膽固醇水平欠佳，即使增大劑量，其療效并不成正比。
隨著國外生物工程及小分子新藥的開發，Evolocumab、Alirocumab 、Lomitapide和Mipomersen相繼面世，推動了高膽固醇血癥的治療藥物的發展進程。
新公布的48個境外已上市臨床急需新藥名單中，心血管藥物有6個品種，其中降血脂藥物有3個，分別為Evolocumab、Lomitapide和Mipomersen。
2018年7月31日，依洛尤單抗（Evolocumab）獲得國家藥監局批準，成為首個在中國上市的 PCSK9抑制劑類新藥，商品名瑞百安，批準用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。家族性高膽固醇血癥已列為我國121個罕見病目錄中的一個病種，進一步深入研究仍是國內前沿課題，國內的信達生物、君實生物、西威埃等企業已對PCSK9開展研究并獲得了臨床試驗批件。
2015年8月28日美國FDA批準了安進公司的Evolocumab皮下注射劑上市，商品名為Repatha，規格為140mg/mL，此前該產品于2015年7月15日首先通過歐盟批準。
家族性高膽固醇血癥（FH）是一種遺傳性疾病。在西方國家，普通人群雜合子FH患病率大約為1/500萬，純合子FH約為1/100萬，預計全球FH患者總數約1400萬～3400萬。依洛尤單抗是美國FDA批準的第2個PCSK9抑制劑，此前FDA批準了賽諾菲安萬特的Alirocumab（阿侖珠單抗）上市，商品名Pralent。
PCSK9為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）能力，而LDL-C被公認為心血管疾病的主要風險因子，針對那些對他汀類藥物降血脂無效的患者而言，PCSK9抑制劑的問世為其治療帶來了新的希望。2017年安進公司的依洛尤單抗全球銷售額3.19億美元，同比上一年增長率126.24%。
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